{"id":299,"date":"2018-08-22T21:35:47","date_gmt":"2018-08-22T19:35:47","guid":{"rendered":"https:\/\/leonandfriends.org\/?p=299"},"modified":"2018-08-22T21:35:47","modified_gmt":"2018-08-22T19:35:47","slug":"neuartige-rnai-gentherapie-der-firma-alnylam-in-den-usa-zugelassen","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/leonandfriends.org\/en\/2018\/08\/22\/neuartige-rnai-gentherapie-der-firma-alnylam-in-den-usa-zugelassen\/","title":{"rendered":"Neuartige RNAi Gentherapie der Firma Alnylam in den USA zugelassen"},"content":{"rendered":"<h2>RNA Interferenz der Quantensprung in der Gentherapie oder sogar Medizin?<\/h2>\n<p>Die RNA ist quasi der Schl\u00fcssel um einen Gro\u00dfteil der Gene von au\u00dfen regulieren zu k\u00f6nnen. Dadurch wird es m\u00f6glich einen Teil der Gene ganz einfach gesagt abschalten zu k\u00f6nnen. Das Gen an sich ist zun\u00e4chst erstmal nur eine gespeicherte Information. Damit diese Information etwas in unserem K\u00f6rper bewirken kann, wird sie in ein zellul\u00e4res Baumaterial umgesetzt (Protein, Enzym, Hormon). Die lange Boten-RNA ist eine Kopie der DNA. Kurze RNA St\u00fccke werden mittlerweile auch k\u00fcnstlich hergestellt. Diese k\u00f6nnen durch eine Art Schereneffekt Gene dann abschalten. Die gr\u00f6\u00dfte Herausforderung dabei ist, die RNA-Interferenz im richtigen Teil im K\u00f6rper dann auch entsprechend wieder aktivieren zu k\u00f6nnen. Von den Anf\u00e4ngen dieser Zellmethode bis heute hat man gute zwei Jahrzehnte gebraucht.<\/p>\n<h2>Alnylam ist nach einem Stern im Orion Sterneng\u00fcrtel benannt &#8211; greift die Firma jetzt buchst\u00e4blich nach den Sternen?<\/h2>\n<p><img loading=\"lazy\" class=\"alignleft size-medium wp-image-203\" src=\"https:\/\/leonandfriends.org\/wp-content\/uploads\/2018\/08\/Forschungsprojekt-Syngap-Syndrom-300x300.jpg\" alt=\"\" width=\"300\" height=\"300\" srcset=\"https:\/\/leonandfriends.org\/wp-content\/uploads\/2018\/08\/Forschungsprojekt-Syngap-Syndrom-300x300.jpg 300w, https:\/\/leonandfriends.org\/wp-content\/uploads\/2018\/08\/Forschungsprojekt-Syngap-Syndrom-150x150.jpg 150w, https:\/\/leonandfriends.org\/wp-content\/uploads\/2018\/08\/Forschungsprojekt-Syngap-Syndrom-768x768.jpg 768w, https:\/\/leonandfriends.org\/wp-content\/uploads\/2018\/08\/Forschungsprojekt-Syngap-Syndrom-1024x1024.jpg 1024w, https:\/\/leonandfriends.org\/wp-content\/uploads\/2018\/08\/Forschungsprojekt-Syngap-Syndrom-146x146.jpg 146w, https:\/\/leonandfriends.org\/wp-content\/uploads\/2018\/08\/Forschungsprojekt-Syngap-Syndrom-50x50.jpg 50w, https:\/\/leonandfriends.org\/wp-content\/uploads\/2018\/08\/Forschungsprojekt-Syngap-Syndrom-75x75.jpg 75w, https:\/\/leonandfriends.org\/wp-content\/uploads\/2018\/08\/Forschungsprojekt-Syngap-Syndrom-85x85.jpg 85w, https:\/\/leonandfriends.org\/wp-content\/uploads\/2018\/08\/Forschungsprojekt-Syngap-Syndrom-80x80.jpg 80w, https:\/\/leonandfriends.org\/wp-content\/uploads\/2018\/08\/Forschungsprojekt-Syngap-Syndrom.jpg 1920w\" sizes=\"(max-width: 300px) 100vw, 300px\" \/>Der deutsche Wissenschaftler Thomas Tuschl hat Alnylam mit begr\u00fcndet. Die Firma hat Ihren Sitz in den USA und ist f\u00fchrend im Bereich der RNAi\u00a0 Medikamente Entwicklung im Bereich der Gentherapie. Vor kurzem ist\u00a0 Alnylam der Klou gelungen eines Ihrer Pr\u00e4parate zugelassen zu bekommen. Die Firma hat 7 weitere Pr\u00e4parate in der Entwicklung. Wir haben Kontakt zu Alnylam aufgenommen, um hoffentlich im Bereich unserer Syngap Forschung ebenfalls einen gro\u00dfen Durchbruch zu erzielen. Vielleicht ist die RNA Interferenz auch der Schl\u00fcssel zu vielen anderen Erkrankungen, nicht nur genetischen.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><span class=\"embed-youtube\" style=\"text-align:center; display: block;\"><iframe loading=\"lazy\" class=\"youtube-player\" width=\"525\" height=\"296\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/fNCQnJDGX_8?version=3&#038;rel=1&#038;showsearch=0&#038;showinfo=1&#038;iv_load_policy=1&#038;fs=1&#038;hl=en-US&#038;autohide=2&#038;wmode=transparent\" allowfullscreen=\"true\" style=\"border:0;\" sandbox=\"allow-scripts allow-same-origin allow-popups allow-presentation\"><\/iframe><\/span><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>RNA Interferenz der Quantensprung in der Gentherapie oder sogar Medizin? Die RNA ist quasi der Schl\u00fcssel um einen Gro\u00dfteil der Gene von au\u00dfen regulieren zu k\u00f6nnen. Dadurch wird es m\u00f6glich einen Teil der Gene ganz einfach gesagt abschalten zu k\u00f6nnen. 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