Neuartige RNAi Gentherapie der Firma Alnylam in den USA zugelassen

RNA Interferenz der Quantensprung in der Gentherapie oder sogar Medizin?

Die RNA ist quasi der Schlüssel um einen Großteil der Gene von außen regulieren zu können. Dadurch wird es möglich einen Teil der Gene ganz einfach gesagt abschalten zu können. Das Gen an sich ist zunächst erstmal nur eine gespeicherte Information. Damit diese Information etwas in unserem Körper bewirken kann, wird sie in ein zelluläres Baumaterial umgesetzt (Protein, Enzym, Hormon). Die lange Boten-RNA ist eine Kopie der DNA. Kurze RNA Stücke werden mittlerweile auch künstlich hergestellt. Diese können durch eine Art Schereneffekt Gene dann abschalten. Die größte Herausforderung dabei ist, die RNA-Interferenz im richtigen Teil im Körper dann auch entsprechend wieder aktivieren zu können. Von den Anfängen dieser Zellmethode bis heute hat man gute zwei Jahrzehnte gebraucht.

Alnylam ist nach einem Stern im Orion Sternengürtel benannt – greift die Firma jetzt buchstäblich nach den Sternen?

Der deutsche Wissenschaftler Thomas Tuschl hat Alnylam mit begründet. Die Firma hat Ihren Sitz in den USA und ist führend im Bereich der RNAi  Medikamente Entwicklung im Bereich der Gentherapie. Vor kurzem ist  Alnylam der Klou gelungen eines Ihrer Präparate zugelassen zu bekommen. Die Firma hat 7 weitere Präparate in der Entwicklung. Wir haben Kontakt zu Alnylam aufgenommen, um hoffentlich im Bereich unserer Syngap Forschung ebenfalls einen großen Durchbruch zu erzielen. Vielleicht ist die RNA Interferenz auch der Schlüssel zu vielen anderen Erkrankungen, nicht nur genetischen.

 

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